Випробування фази 3

Що таке випробування фази 3?

Фаза 3 є завершальною фазою клінічних випробувань для експериментального нового препарату, розпочатою, якщо випробування фази 2 засвідчать ефективність. Фаза 3 збирає дані рандомізованого контролю на більшому обсязі вибірки, ніж на фазі 2, і фокусується як на ефективності, так і на безпеці. Як рандомізоване контрольне дослідження деякі учасники фази 3 отримуватимуть плацебо, а не досліджуваний препарат.

Центр оцінки та досліджень лікарських засобів ( CDER), підрозділ Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA), контролює ці клінічні випробування.

Ключові винос

  • Випробування фази 3 завершують тристадійний процес клінічних випробувань наркотиків відповідно до вимог регуляторів, перш ніж новий лікарський засіб або медичний виріб можуть бути схвалені для загального користування.
  • Це подвійні сліпі, рандомізовані контрольні дослідження, які передбачають широкомасштабну участь до декількох тисяч пацієнтів у різних місцях, зосереджуючи увагу на безпеці та ефективності.
  • Випробування фази 3 є дорогими, і їх звинувачують у високих цінах на ліки.

Розуміння випробувань фази 3

Випробування фази 3 використовуються для отримання додаткової інформації про ефективність та безпеку нового препарату для оцінки користі від ризику терапії та використання цієї інформації в маркуванні препарату, якщо це схвалено FDA.Ці випробування є масштабними дослідженнями, які передбачають участь від декількох сотень до кількох тисяч пацієнтів у різних місцях дослідження.Середня тривалість досліджень фази 3 коливається від одного року до чотирьох років, і лише 25–30 відсотків випробуваних ліків проходять цей останній етап випробування.

Випробування фази 3 – це рандомізовані контрольні випробування (РКД), що означає, що учасникам випробувань довільно призначається отримання експериментального препарату, або плацебо, або іншої терапії, яка є чинним стандартом. Випробування також подвійно сліпі, що означає, що ні слідчий, ні учасник не знають, що отримав останній.

Як і у випадку з випробуваннями фази 1 та фази 2, CDER може накласти клінічну зупинку на випробування фази 3, якщо дослідження небезпечне або якщо схема випробування не відповідає його цілям. Випробування фази 3 залучають тисячі учасників для виявлення потенційних побічних ефектів, які можуть впливати лише на невелику кількість людей, і, отже, можуть бути пропущені в менших випробуваннях фази 2.

Фаза 3 Витратні витрати

Випробування фази 3 є дуже дорогими і можуть становити до 40 відсотків витрат компанії на НДДКР.Дослідження 2016 року, проведене Східною дослідницькою групою, для Міністерства охорони здоров’я та соціальних служб США, показало, що середня вартість дослідження фази 3 становила від 11,5 до 52,9 млн. Доларів.  Дослідження 2018 року оцінило середню вартість 19 мільйонів доларів для досліджень фази 3.Дослідження, проведене дослідниками з Інституту медицини Джона Гопкінса, показало, що медіана клінічних випробувань коштує 41 117 доларів на пацієнта та 3562 доларів на відвідування пацієнта.Дослідники також писали, що вартість таких випробувань сильно варіюється залежно від препарату.”Ці дані свідчать про те, що проводяться дорогі випробування, але, як правило, коли ефекти наркотиків незначні або відомий препарат вже має клінічну користь. З іншого боку, основні випробування нових препаратів із суттєвою клінічною перевагою можуть проводитись із меншою вартістю”, – укладено.

Компанії, які займаються розробкою лікарських засобів, розглядають високі витрати, пов’язані з випробуваннями фази 3, як необхідні витрати, оскільки шанси отримати дозвіл на продаж від нового органу з контролю за харчовими продуктами значно зростають після успішного завершення випробувань фази 3.

Високі ціни на ліки

Дослідження Манхеттенського інституту політичних досліджень 2012 року вказує на те, що зростаюча вартість випробувань фази 3 є головним фактором зростання витрат на розробку нових препаратів.У дослідженні зазначається, що на випробування Фази 3 припадає 40 відсотків від загальних витрат компанії на НДДКР, що включає витрати на численних кандидатів на наркотики, які не пройшли дослідження фази 1 або Фази 2.

У звіті Eastern Research Group, Inc. за 2014 рік для Міністерства охорони здоров’я та соціальних служб США зазначається зростаюча тенденція серед виробників ліків проводити свої дослідницькі та дослідницькі операції в країни за межами США, оскільки витрати на випробування в таких країнах, як Китай а Індія може бути значно нижчою.

Процес затвердження лікарських засобів

Статистичний аналіз є ключовим компонентом оцінки результатів клінічного випробування, щоб визначити, чи було лікування ефективним або результати були настільки ж вірогідними, як і випадковий результат. Незважаючи на велике тестування, може бути важко визначити ефективність препарату. Хоча клінічні випробування можуть продемонструвати, що лікарський засіб діє або не діє, вони не обов’язково вказують причини. Іншим недоліком клінічних випробувань є те, що випробовувані можуть бути здоровішими, ніж пацієнти, які насправді застосовували б тестоване лікування.

Нове застосування зілля (NDA) є офіційним остаточним кроком,зробленим спонсором препарату, який включає всебе застосування до FDA,щоб отримати необхідний дозвіл на ринок нового препарату в США угоду про нерозголошення є всеосяжним документом з 15 розділів,які включають дані і аналізи на дослідженнях на тваринах та людях, фармакології, токсикології та дозуванні препарату та способі його виготовлення.  Як тільки лікарський засіб досягає стадії NDA, ймовірність того, що він отримає схвалення FDA та буде продаватися в США, перевищує 80 відсотків.  Подання NDA, як правило, не призводить до значного зростання ціни акцій публічної спонсорської компанії, оскільки більша частина подорожчання акцій, ймовірно, мала місце, коли досліджуваний препарат прогресував через послідовні фази попередніх клінічних випробувань.