Фаза 2

Що таке фаза 2?

Фаза 2 – це друга фаза клінічних випробувань або досліджень експериментального нового препарату. На цьому етапі фокус випробувань зосереджується на його ефективності. Центр оцінки та досліджень лікарських засобів (CDER), підрозділ Управління з контролю за продуктами та ліками США, контролює ці клінічні випробування.

У випробуваннях фази 2, як правило, беруть участь сотні пацієнтів, які страждають захворюванням або станом, який кандидат на препарат прагне лікувати. Основною метою випробувань фази 2 є отримання даних про те, чи справді препарат діє при лікуванні захворювання або показань, що, як правило, досягається контрольованими випробуваннями, які ретельно контролюються, а безпека та побічні ефекти також продовжують вивчатися.

Розуміння фази 2

Дослідження фази 2 також спрямовані на встановлення найбільш ефективної дози препарату та оптимального способу доставки. Випробування фази 2, як правило, становлять найбільший камінь спотикання у розробці нового препарату.

Випробування фази 2 зазвичай будуються як подвійні сліпі, рандомізовані, плацебо-контрольовані дослідження. Це означає, що деякі пацієнти, які брали участь у дослідженні, отримуватимуть кандидата на препарат, тоді як інші отримуватимуть плацебо або інший препарат. Призначення виконується випадково, і ні учасник, ні клінічний дослідник не знають, чи буде учасник отримувати препарат або плацебо. Ця випадковість та анонімність суворо застосовуються для запобігання необ’єктивності в дослідженнях.

У статті 2016 року дослідники підрахували, що витрати на проведення досліджень фази 2 коливаються від 7 млн ​​доларів на серцево-судинні захворювання до 19,6 млн доларів на гематологію.Основними трьома рядками, які вплинули на загальний показник, були витрати на клінічні процедури, витрати на адміністративний персонал та витрати на моніторинг місця.

Показник успіху та вплив запасів випробувань фази 2

Випробування фази 2 вважаються успішними, коли аналіз даних від зареєстрованих учасників виявляє, що експериментальний препарат діє при лікуванні захворювання або показань. Пацієнти, які отримували експериментальний препарат, повинні мати кращі клінічні результати на статистично значущій основі, ніж ті, хто отримував плацебо або альтернативний препарат. Якщо випробування фази 2 проходять успішно, препарат переходить до досліджень фази 3. 

Дослідження фази 2 починаються, лише якщо дослідження фази 1 не виявляють надмірно високої токсичності або інших ризиків безпеки експериментального препарату.Хоча близько 30% ліків у дослідженнях фази 1 не переходить до фази фази 2, оскільки вони недостатньо безпечні, шанси на перехід препарату з фази 2 в фазу 3 ще нижчі – приблизно дві третини не дають це.

Через відносно низький рівень успіху на етапі фази 2, реакція ринку на успішний результат фази 2, як правило, винагороджується значним підвищенням ціни акцій для компанії, що розробляє препарат. Ступінь зростання цін на запас залежить від ряду факторів, включаючи переважаюче середовище для акцій загалом та акцій охорони здоров’я, зокрема, захворювання або ознак, якими ліки має на меті лікування, сили результатів Фази 2 та руху цін на акції до випуску результатів фази 2.

Приклад випробувань фази 2

У грудні 2019 року ціна акцій Protagonist Therapeutics підскочила більш ніж на 70% після оголошення успішних попередніх результатів фаз 2 випробувань PTG-300, препарату, що використовується для лікування перевантаження залізом при захворюваннях крові.3  Випробування проводились на пацієнтах із бета-таласемією – станом, що характеризується підвищеним рівнем заліза в крові.  Інвестори були схвильовані результатами, оскільки вони вказали потенційний ринок препарату та запропонували можливість знайти відповідну дозу, необхідну для регулювання рівня заліза.