Нове застосування наркотиків (NDA)

Що таке нова заявка на наркотики (NDA)?

Нова заявка на ліки (NDA) – це всеосяжний документ, який необхідно подати до Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA), щоб подати запит на схвалення продажу нового препарату в США.

Препарати, для яких подаються NDA, вже пройшли кілька клінічних випробувань. Таким чином, препарати, які досягають фази NDA, зазвичай мають високу ймовірність отримати схвалення FDA.

Як працюють нові лікарські програми

Подання NDA є важливою віхою в житті нового препарату і за ним уважно стежать інвестори. Як тільки NDA буде подано, ймовірність отримання цього препарату FDA, як правило, дуже велика. Відповідно, компанії, які подають NDA, часто бачать, як ціни на їх акції зростають ще до того, як буде отримана відповідь від FDA.

Проте досягти стадії NDA далеко не просто. Кожен документ NDA повинен містити 15 розділів, що містять докладні експериментальні дані (включаючи дослідження на тваринах та людях). Документ повинен детально демонструвати фармакологію, токсикологію та вимоги дозування запропонованого препарату, а також передбачуваний процес виробництва препарату. 

NDA сформував основу для регулювання та контролю за новими лікарськими засобами в Сполучених Штатах з часу прийняття Закону про харчові продукти, ліки та косметику (FD&C) у 1938 р. З цього часу різні поправки до FD&C поступово підвищують стандарти доказів необхідний для отримання схвалення.

Одним із наслідків цих більш жорстких стандартів є те, що процес затвердження може зайняти дуже багато часу. Метою Центру з оцінки та досліджень лікарських засобів (CDER) FDA є розгляд та дія мінімум на 90% NDA для стандартних препаратів протягом 10 місяців після отримання заявок та шести місяців щодо пріоритетних препаратів. Звичайно, повні терміни розробки ліків часто тягнуться до десятиліття і більше.

Переваги та недоліки нового застосування наркотиків

Процес подання NDA – це лише одна фаза багатоетапного процесу, яким повинні керуватися фармацевтичні компанії, щоб успішно вивести на ринок новий препарат. З точки зору FDA, цей суворий процес необхідний для захисту населення від шкідливих або оманливих наркотиків.

З іншого боку, багато хто стверджує, що новий процес затвердження ліків надмірно обтяжливий, створюючи бар’єр для інновацій та викликаючи тиск на ціни на ліки, що зростає.

Приклад нової заявки на наркотики (NDA)

Припустимо, що XYZ Pharma – це фармацевтична компанія на ранніх стадіях, яка нещодавно подала свій перший NDA. До досягнення цієї стадії XYZ інвестував кілька років – і десятки мільйонів вкладеного капіталу – в низку клінічних випробувань як на тваринах, так і на людях. Результати цих випробувань є однією з найважливіших відомостей, що містяться в його NDA, і будуть основними для рішення FDA про те, чи слід затверджувати його новий продукт.

Ці клінічні випробування проходили у чотири фази. Перші три фази повинні були бути завершені до надання NDA, тоді як четвертий і заключний етап включає постійний моніторинг ефективності препарату після затвердження препарату на продаж.

З кожною фазою судових процесів необхідний рівень доказів підвищується щодо попередньої фази. Найважливіше значення має третя фаза, коли XYZ вимагав проведення плацебо-контрольованих подвійних сліпих експериментів із залученням кількох сотень людей.

На сьогодні XYZ отримав сприятливі результати на кожній з перших трьох фаз. У відповідь ціна акцій XYZ істотно зросла, і зараз компанія готова подати свою NDA. Хоча більшість інвесторів вважають, що заявку буде схвалено, все ще є достатній шанс, що NDA буде відхилено. Якщо це станеться, цілком ймовірно, що ціна акцій XYZ буде швидко знижуватися.