Клінічні випробування
Клінічні випробування: огляд
Клінічні випробування – це наукові дослідження безпеки та ефективності нового медичного препарату або іншого лікування, що проводяться на добровольцях-людях.
В США результати досліджень є ключовим компонентом заявки фармацевтичної або біотехнологічної компанії на схвалення Адміністрацією з харчових продуктів та медикаментів ( FDA ) щодо виведення препарату на ринок.
Ключові винос
- Клінічні випробування, які проводяться у три фази, є ключовою складовою процесу затвердження препарату.
- Клінічні випробування визначають, чи є нове лікування одночасно безпечним та ефективним для використання на людях.
- Лише близько 5% всіх нових методів лікування проходять усі три перешкоди, що призводить до того, що біотехнологічні та лікарські запаси є дуже ризикованими, але також потенційно дуже корисними для інвесторів.
Клінічні випробування в глибину
Клінічні випробування проводяться для оцінки ліків, приладів та процедур. Дослідження свідчать про те, що лікування є корисним чи шкідливим, і що воно є більш ефективним або менш ефективним, ніж існуюче лікування або плацебо.
Зазвичай препарати проходять три фази клінічних випробувань. На першому етапі спосіб доставки ліків, дозування та безпека перевіряються на невеликій групі людей. На другому етапі використовується більша тестова група. Більшість процедур не вдаються на одній з цих фаз.
Існує кілька типів клінічних випробувань. Випробування з однією групою не має групи порівняння. У рандомізованому контрольованому дослідженні (РКИ) беруть участь дві групи пацієнтів, кожна з яких може отримувати або тестове лікування, або нешкідливе плацебо. Залежно від плану випробування, розподіл препарату проти контролю може бути не 50/50, часто справжній препарат дається до двох третин учасників випробування, особливо на пізніх етапах.
Якщо це подвійне сліпе дослідження, ні пацієнти, ні лікарі не знають, яка саме група, поки дослідження не закінчиться. Цей тип дослідження призначений для усунення упередженості як пацієнта, так і спостерігача, а випадкове призначення препарату проти плацебо проводиться за допомогою комп’ютерної програми.
Випробування фази 1
Фаза 1 – це початкове введення експериментального препарату або терапії для людей. Ця фаза є першим кроком у процесі клінічних досліджень, пов’язаних з випробуванням нових або експериментальних препаратів. Основною метою досліджень фази 1 є встановлення побічних ефектів нового препарату , а також його метаболічної та фармакологічної дії. Це досягається введенням зростаючих доз експериментального препарату учасникам випробувань. Згодом дослідники проводять детальні дослідження та аналіз різних аспектів препарату, включаючи реакцію організму на нього, спосіб всмоктування, спосіб його метаболізму та виведення, а також безпечні рівні дозування.
Випробування фази 2
Фаза 2 – це друга фаза клінічних випробувань або досліджень для експериментального нового препарату, в якій основна увага препарату зосереджується на його ефективності. У випробуваннях фази 2, як правило, беруть участь сотні пацієнтів, які страждають на захворювання або стан, який кандидат на препарат прагне лікувати. Основною метою випробувань фази 2 є отримання даних про те, чи справді препарат діє при лікуванні захворювання або показань, що, як правило, досягається контрольованими випробуваннями, які ретельно контролюються, а безпека та побічні ефекти також продовжують вивчатися.
Випробування фази 3
Якщо лікарський засіб чи інше лікування досягне фази 3 випробування, його буде перевірено на більшій групі. Випробування фази 3 використовуються для отримання додаткової інформації про ефективність та безпеку нового препарату для оцінки користі від ризику терапії та використання цієї інформації в маркуванні препарату, якщо це схвалено FDA. Ці випробування є масштабними дослідженнями, які передбачають участь від декількох сотень до кількох тисяч пацієнтів у різних місцях дослідження. Середня тривалість досліджень фази 3 коливається від одного року до чотирьох років, і лише 25–30 відсотків випробуваних ліків проходять цей останній етап випробування.
Погляд інвестора
Лише близько п’яти відсотків усіх розроблених препаратів проходять усі три етапи клінічних випробувань і згодом схвалені до продажу.
Інвестори у фармацевтичні та біотехнологічні запаси пильно стежать за випробуваннями наркотиків. Це не вибір інвестицій для слабодухих, оскільки одна помилка може повернути перспективне лікування на роки чи назавжди. Якщо ліки все-таки досягнуть успіху, це може стати величезним благом для компанії та її інвесторів. Якщо препарат не вдається на будь-якій стадії процесу клінічних випробувань, він може поглинути запас. Як результат, запаси наркотиків можуть бути досить мінливими та зумовленими заголовками.
Процес затвердження лікарських засобів
Статистичний аналіз є ключовим компонентом оцінки результатів клінічного випробування. Основне питання полягає в тому, чи було доведено, що лікування є більш ефективним, ніж випадковий результат.
Це може бути важко визначити. Випробовувані, як правило, можуть бути здоровішими або нездоровими, ніж пацієнти, які насправді застосовували б тестоване лікування. Ось чому більшій тестовій групі віддають перевагу меншій.
Процес затвердження FDA
Якщо лікарський засіб має успіх у випробуваннях у Сполучених Штатах, FDA подає нову заявку на наркотики (NDA). Це офіційний останній крок, який робить спонсор лікарського засобу і вимагає схвалення продажу нового препарату в США. NDA – це всеосяжний документ із 15 розділами, що включає дані та аналізи досліджень на тваринах та людях, фармакології, токсикології та дозуванні препарату., а також процес, що використовується для його виготовлення.
Як тільки лікарський засіб досягає стадії NDA, ймовірність того, що він отримає схвалення FDA та продається в США, перевищує 80%.
Подання NDA, як правило, не призводить до значного збільшення ціни акцій публічної спонсорської компанії. Більшість припущень про перспективне нове лікування, ймовірно, вже мали місце, коли воно проходило послідовні етапи своїх клінічних випробувань.
Скорочений нове застосування зілля (ANDA) являє собою письмовий запит на харчових продуктів і медикаментів США (FDA) для виробництва та ринку родове наркотиків в Сполучених Штатах. Скорочені нові заявки на наркотики є «скороченими», оскільки вони не вимагають від заявника проведення клінічних випробувань і вимагають менше інформації, ніж нова заявка на наркотики.