Новий препарат
Що таке новий препарат?
Новий препарат – це ліки або терапія, які раніше не використовувались у клінічній практиці для лікування захворювання чи стану здоров’я. Фармацевтична компанія розробила новий препарат, який повинен пройти різні клінічні випробування для перевірки його ефективності та безпеки. Перш ніж він продається в США, він повинен спочатку отримати дозвіл Управління з контролю за продуктами та ліками (FDA).
Ключові винос
- Нові препарати – це інноваційні сполуки, які досі не надходили на ринок і використовуються для лікування захворювання чи стану здоров’я.
- FDA диференціює новий препарат від препарату, якщо наукове співтовариство не може забезпечити його безпеку та ефективність тим, що йому призначено.
- Процес виведення нового препарату на ринок є дорогим і багатоетапним, включаючи схвалення FDA, великі дослідження та клінічні випробування.
- FDA доклала зусиль, щоб затвердити нові ліки протягом останніх кількох років, значною мірою допомагаючи певним станам здоров’я.
Розуміння нового препарату
Новий препарат може бути новою інноваційною сполукою, яка FDA класифікує як нову молекулярну сутність, або вона може бути пов’язана з раніше затвердженим продуктом. Отримання дозволу FDA на лікарський засіб – це багатоетапний процес, який займає роки та мільйони доларів.
FDA визначає новий препарат як відмінний від препарату, коли він не прийнятий науковою спільнотою як такий, що є “безпечним та ефективним для використання за умови, передбаченої, рекомендованої чи запропонованої в маркуванні”.
Як затверджується новий наркотик
Процес виведення нового препарату на ринок передбачає наступні етапи:
- Розробка нової лікарської сполуки
- Тести на тваринах на токсичність, щоб забезпечити безпеку сполуки для людини
- Дослідження нового лікарського засобу (IND)
- Фаза 1 клінічних випробувань або досліджень, де акцент робиться на безпеці препарату та побічних ефектах
- Фаза 2 клінічних випробувань, де основна увага приділяється ефективності запропонованого препарату
- Клінічні випробування фази 3, які є дуже великими багатоступеневими випробуваннями, що збирають більше інформації про безпеку та ефективність препарату
- Нова заявка на наркотики (NDA) до FDA, яка є вичерпним документом, що містить всю вищезазначену інформацію
- Огляд NDA FDA
- Огляд маркування лікарських засобів та інспекція установи FDA
- Схвалення (або відмова) від наркотиків FDA
Центр з оцінки та досліджень лікарських засобів (CDER) FDA є спеціальним органом FDA, який відповідає за перегляд нового процесу розробки ліків. CDER має глибоке розуміння науки, яка використовується для створення нових продуктів, процесів випробувань, виробничих процедур, а також захворювань та станів, які прагнуть лікувати новими продуктами. CDER надає наукові та регуляторні консультації, необхідні для виведення нових продуктів на ринок.
Новий кандидат на наркотики може зазнати невдачі на будь-якому етапі процесу. У клінічних випробуваннях покликані однозначно встановити, що препарат є безпечним і ефективним в лікуванні цілеспрямованих індикацій. Однак у певних випадках можуть застосовуватися прискорені версії процесу затвердження, наприклад, розробка перспективного нового препарату, який може лікувати рідкісний стан чи стан, що загрожує життю.
Нещодавно FDA доклала зусиль, щоб збільшити рівень затвердження ліків.Станом на 23 грудня 2020 року FDA затвердила 53 нові препарати на рік. Агентство затвердило 48 нових препаратів у 2019 році. У 2018 році цей показник становив 59, а в 2017 році – 46.6 Ці показники вигідно порівнюються з 22 новими препаратами, затвердженими у 2016 році. З 2000 по 2010 рік в середньому щороку затверджувались нові молекулярні утворення (НМЕ), які зросли до 35 у 2011 році, а з 2011 по 2018 рік в середньому затверджувались 59 НМЕ на рік.
Приклад із реального світу
При середній вартості 2,1 мільйона доларів на пацієнта Zolgensma єнайдорожчим препаратом, який коли-небудь був затверджений FDA.Зроблена компанією, що належить швейцарському фармацевтичному гігантуNovartis, Zolgensma лікує спинномозкову атрофію м’язів (SMA), генетичне захворювання, яке руйнує нервові м’язи.Тільки один інший препарат на ринку, Spinraza, лікує такий самий стан.
Зустріч нового лікарського засобу до випробування (IND), яка гарантує, що майбутні розробки та доклінічні випробування будуть прийнятними для FDA щодо зольгенсма, була проведена в 2011 році. Препарат був призначений для швидкого призначення, призначеного для ліків, які незадоволеною медичною потребою в 2013 р. У2014 р. йому також було призначено податковими пільгами для клінічних випробувань рідкісних захворювань.Після завершення клінічних випробувань та завершення оновлення препарату препарат був остаточно затверджений у червні 2019 року.
Високі ціни Зольгенсми відображають витрати на дослідження та розробки (НДДКР) та ринкову економіку. SMA є рідкісним захворюванням, і клінічні випробування проводились для окремих осіб. Оскільки генетичний розлад, який лікується Зольгенсма, трапляється рідко, ціна препарату повинна бути такою, щоб його було достатньо для фінансування майбутніх досліджень та експлуатаційних витрат.